Der so genannte Off-Label Use von Medikamenten aus medizinischer und rechtlicher Sicht

Eine ihrer Ursachen findet die rechtliche Problematik des Off-Label Use von Arzneimitteln in der Tatsache, dass die arzneimittelrechtliche Zulassung nicht für einen bestimmten Wirkstoff, sondern lediglich für die Nutzung von Wirkstoffen in bestimmten Indikationsgebieten und Anwendungsarten erteilt wird. Der Hersteller eines Arzneimittels bestimmt mit seinem Zulassungsantrag nach § 22 Abs. 1 Nr. 6, 10 AMG die Anwendungsgebiete und Dosierung, für die das Arzneimittel zugelassen werden soll. Das BfArM ist an diesen Antrag bereits deshalb gebunden, weil der pharmazeutische Unternehmer nur für die von ihm beantragten Indikationen den Nachweis der Wirksamkeit (Efficacy) und Unbedenklichkeit (Safety) durch analytische Prüfung, pharmakologische, toxikologische und klinische Tests erbracht und mit dem Zulassungsantrag vorgelegt hat; vgl. § 22 Abs. 1 Nr. 6, 10 i.V. m. § 22 Abs. 2 Nr. 1, 2, 3 AMG. Da das Zulassungsverfahren und dessen Vorbereitung einen erheblichen Kostenaufwand für den pharmazeutischen Unternehmer bedeuten, beschränken sich die Arzneimittelhersteller häufig auf die aus ihrer Sicht profitabelsten Indikationen.